giovedì 21 agosto 2008

Fibrosi cistica: funziona il nuovo farmaco

Sembra funzionare il nuovo farmaco in fase di sperimentazione per la terapia contro la fibrosi cistica. L'annuncio arriva dalla rivista 'The Lancet', che ha pubblicato i risultati della sperimentazione di fase 2 del PTC124. In particolare, dai primi risultati elaborati su pazienti ricoverati all'Hadassah Hebrew University Hospital di Gerusalemme, il farmaco migliorerebbe la funzionalita' del canale cloruro nei pazienti con mutazione nonsense. Il farmaco e' stato messo a punto dalla PTC Therapeutics. Nel corso della terapia i ricercatori hanno somministrato dosi diverse di farmaco a 24 pazienti affetti da fibrosi cistica e con gravi infezioni ai polmoni. Dopo 14 giorni i pazienti hanno dimostrato significativi miglioramenti nelle loro condizioni. "Questo studio", ha spiegato Eitan Kerem che ha guidato la sperimentazione, "mostra che il farmaco e' efficace almeno nei pazienti che hanno la fibrosi cistica con mutazione nonsense al gene CFRT". Il farmaco sembra essere stato ben tollerato da tutti i pazienti che l'hanno utilizzato.

FONTE: agi.it

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